Kilka lat temu naukowcy odkryli szybki i bardzo skuteczny sposób modyfikowania DNA w żywych komórkach przy pomocy CRISPR (czyli: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Teraz zaczynają próby z użyciem tej technologii do leczenia ludzi.

Informacja o pierwszych przeprowadzonych próbach pojawiła się w Nature i od razu obiegła cały naukowy świat.

Dlaczego ta próba jest taka ważna?

Przede wszystkim dlatego, że naukowcy wiążą wielkie nadzieje z CRISPR/Cas9. Do tej pory modyfikacje genetyczne były albo bardzo skomplikowane w wersji tradycyjnej, albo trochę mniej skomplikowane przy użyciu TALEN’ów. CRISPR’y tworzą całkowicie nową jakość i dają możliwość modyfikowania DNA w ‚dziecinnie’ prosty sposób.

Jednocześnie, od dłuższego czasu naukowcy analizują zsekwencjonowane ludzkie genomy i odkrywają coraz więcej powiązań pomiędzy poszczególnymi genami, a konkretnymi zmianami chorobowymi. Jednym z takich związków jest aktywacja/nieaktywacja genu odpowiadającego za białko PD-1, które przeszkadza naszemu organizmowi w skutecznej obronie przed pewnymi nowotworami.

Naukowcy starają się teraz przy użyciu CRISPR wyłączyć gen kodujący białko PD-1 i przez to sprawić, że system immunologiczny osoby z nowotworem zaatakuje i zniszczy rozwijający się w organizmie nowotwór.

Jeżeli się to uda, pojawi się realna szansa dla wielu pacjentów w terminalnym stadium choroby, na zatrzymanie nowotworu. Oczywiście, droga do tego jeszcze daleka, bo jest wiele aspektów związanych z modyfikacjami genetycznymi, które muszą być sprawdzone (tak, aby nie zaszkodzić podczas próby pomocy), ale ten pierwszy krok – jak to mawiają – jest najważniejszy.

Więcej o tym czym są CRISPR: https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR

Więcej o pierwszym teście użycia CRISPR na ludziach: http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-the-first-time-1.20988